衰老指机体对环境的生理和心理适应能力进行性降低、逐渐趋向死亡的现象。衰老可分为两类：生理性衰老和病理性衰老。前者指成熟期后出现的生理性退化过程，后者是由于各种外来因素(包括各种疾病)所导致的老年性变化。两者实际很难区分。总之，衰老是许多病理、生理和心理过程的综合作用的必然结果，是个体生长发育最后阶段的生物学心理学过程 。

　　基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地是采用体细胞基因治疗。体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞，这样才能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞、前体细胞都是理想的转基因治疗靶细胞。以如今的观点看，骨髓胞是唯一满足以上标准的靶细胞，而骨髓的抽取，体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟；另一方面，骨髓细胞还构成了许多组织细胞(如单核巨噬细胞)的前体。因此，不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞，而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨髓以外，肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗。

　　再生医学网获悉，近日，一项由哈佛大学和哈佛医学院（HMS）的Wyss生物工程研究所发表在《PNAS》上的新研究报道了一种基于腺相关病毒（AAV）的抗衰老基因疗法，可将三种长寿相关基因的组合传递给小鼠，结果显著改善或完全逆转了多种与年龄相关的疾病，表明这种系统性的治疗方法可以改善整体健康状况和寿命。

　　该基因疗法研究了三个过表达可使小鼠增加健康和寿命的基因：FGF21、sTGFβR2和αKlotho，研究人员假设，向非工程小鼠提供这些基因的额外拷贝，将类似地对抗与年龄有关的疾病，带来健康益处。于是，该团队使用AAV8血清型作为递送载体，为每个基因创建了单独的基因治疗构建体，将它们分别注射到肥胖症、II型糖尿病、心力衰竭和肾衰竭的小鼠模型中，并与其他基因组合以观察是否有协同增效作用。全身联合基因疗法的AAV递送逆转了HFD小鼠的肥胖症状。结果发现，单用FGF21即可在肥胖、糖尿病小鼠中完全逆转体重增加和II型糖尿病，并且与sTGFβR2的组合可将肾纤维化小鼠的肾萎缩减少75％。单独给予sTGFβR2或与其他两个基因组合给予sTGFβR2可使心力衰竭小鼠的心功能改善58％，这表明FGF21和sTGFβR2的联合治疗可成功治疗所有四种疾病，改善了健康与生存。但同时使用这三个基因导致结果稍差，可能是由于FGF21与αKlotho之间的不良相互作用所致，有待进一步的研究。重要的是，注入的基因与动物的天然基因组始终保持分离，没有改变其天然DNA，也不会传递给后代或在活体动物之间传递。

　　总之，经过这些年的发展，基因治疗的研究已经取得了不少进展。尽管存在着许多障碍，但基因治疗的发展趋势仍是令人鼓舞的。或许正如基因治疗的奠基者所欲言的那样，基因治疗这一新技术将会推动21世纪的医学革命。再生医学网将持续关注。

　　（备注：部分文字源自生物探索。图片源自网络。）