基因编辑，又称基因组编或基因组工程，是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修饰。　

　　再生医学网了解到一项最新的研究结果，利用先进的基因编辑技术，我国科学家首次在成体中实现了视神经节细胞的再生，恢复了永久性视力损伤模型小鼠的视力；同时，科研人员还将胶质细胞转分化成多巴胺神经元，消除了帕金森病的一些症状。中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组新近完成的这项研究为阿尔兹海默症、帕金森症、青光眼等众多神经退行性疾病的治疗带来曙光。相关研究论文近日在线发表于《细胞》杂志上。

       人类的神经系统包含成百上千种不同类型的神经元。在人类成熟的神经系统中，神经元细胞一般不会再生。而神经元的死亡，则会导致不同的神经退行性疾病。比如，视神经节细胞死亡导致永久性失明，多巴胺神经元死亡导致帕金森病。缺血性视网膜病、青光眼等很多眼疾都可导致视神经节细胞的死亡。

       如何在成体中让视神经节细胞和多巴胺神经元获得再生？杨辉研究组致力于开发更高精度、更安全的新一代基因编辑工具，成功运用RNA基因编辑工具，首次在成体中将视网膜穆勒胶质细胞转分化成视神经节细胞，并使该视神经节细胞可以像正常细胞那样对光刺激产生相应的电信号，与大脑中正确的脑区建立功能性联系，将视觉信号传输到大脑，恢复永久性视力损伤模型小鼠的视力。

        为进一步发掘胶质细胞向神经元转分化的治疗潜能，杨辉研究组在研究中证明转分化而来的多巴胺神经元能够展现出和黑质中多巴胺神经元相似的特性，并发现这些转分化而来的多巴胺神经元可以弥补黑质中缺失的多巴胺神经元的功能，从而将帕金森模型小鼠的运动障碍逆转到接近正常小鼠的水平。

        中科院院士、中科院脑智卓越中心学术主任蒲慕明表示，将尽快推进该研究进入非人灵长类动物实验。

        以往只在科幻小说中出现的基因编辑技术，如今都成为了现实。科学在发展和进步！再生医学网将持续关注相关进展。

　　（备注：图文源自网络。）