基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

        再生医学网了解到，2016年起，国家陆续颁布了《医药工业发展规划指南》《“十三五”国家科技创新规划》《“十三五”生物产业发展规划》《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录（2016版）》《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》《产业结构调整指导目录（2019年本）》《国务院关于印发6个新设自由贸易试验区总体方案的通知》《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》，对基因治疗领域的产业发展给予了鼓励政策。2019年，国家药典委员会发布《关于人用基因治疗制品总论草案的公示》；2020年，《中华人民共和国生物安全法》出台；2020年起至今，国家陆续发布了《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》等规范性文件的征求意见稿，基因治疗行业的监管逐步向体系化、规范化发展。

        基因治疗与常规治疗方法不同。一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是异常的基因本身。基于基因治疗的该特性，基因治疗较之常规治疗面临着更多的伦理风险，主要在于基因治疗的运用可能会威胁自然选择机制、侵犯个人隐私、引发基因歧视、基因重组会造成人类未来发展的不确定性并受到潜在威胁。

        目前，各国学术界禁止或限制了可能会影响人类后代的生殖细胞基因治疗；我国制定《人类辅助生殖技术管理办法》《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》等规范性文件限制人胚胎干细胞研究，同时，《关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知》第二条规定：“医疗机构禁止临床应用安全性、有效性存在重大问题的医疗技术（如脑下垂体酒精毁损术治疗顽固性疼痛），或者存在重大伦理问题（如克隆治疗技术、代孕技术）”。

        截至本补充法律意见书出具之日，我国对可使用的基因治疗技术在医学研究、临床试验等方面的伦理风险管控进行了规定，要求：在进行基因治疗药物人体临床试验前，需先进行临床前的动物实验，得到动物实验验证后方可向监管部门提交临床前研究的审批、申报后续临床实验的申请，而且进行人体临床试验还需经过医疗机构伦理审查委员会的前置审查和受试者的知情同意。通过前述措施，管控基因治疗领域可能产生的伦理风险和安全问题。

        此外，全球和国内开展临床试验的基因治疗药物针对的适应症多为恶性肿瘤、罕见性遗传病、慢病等传统药物无法良好解决的疾病，其研发目的系通过利用更先进的治疗机制，探究疗效更好的治疗方法，以更好服务于人类疾病的治疗和治愈，从而增进人类健康福利，因此符合伦理考量。

        （备注：部分图文源自网络。）