再生医学网获悉,近日,发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中,来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR/Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明,在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞进行CRISPR/Cas9校正后,能够获得正常的β-globin。等位基因特异性PCR和测序证明了这一点。此外,校正后的β-珠蛋白mRNA的积累以及相关的β-globin和成人血红蛋白(HbA)也能够顺利生成。该结果为治疗地中海贫血症提供了新的思路。......