罕见病，顾名思义指的是较为罕见的疾病，据不完全统计，罕见病的发病率约在0.65‰—1‰之间。由于罕见病人数量较少，导致许多企业都不愿意投入资金和人力进行药物研发，因此，临床上又将罕见病药称作孤儿药。正因如此，罕见病药的价格一般都会比较昂贵。

　　再生医学网获悉，近日，国家医保局公布2024年医保目录调整通过初步形式审查的药品名单，40余款罕见病药物有望进医保。

　　据悉，此次公布的名单中，目录外药品244个，目录内药品196个，共计440个药品通过初步形式审查，相较2023年，申报药品数量有所增加。

　　从初审通过率来看，2024年7月1日9时至7月14日17时，国家医保局共收到企业申报信息626份，涉及药品（通用名）574个，最终通过440个药品，通过率达75%以上。

　　值得注意的是，CAR-T、罕见病药物也在此次名单内。据不完全统计，进入此次初审目录的已上市罕见病药品已达47个。

　　从今年已通过初审目录的罕见病药品来看，除了独家产品外，一些非独家产品也出现在通过初审名单内，进一步拓宽了罕见病用药的准入范围。

　　诊断难、用药难、药价高，是横亘在罕见病治疗上的一座座大山。为了真正实现“医有所药、药有所保”，国家有关部门制定推出来了一系列的政策，正式宣布将一部分罕见病药纳入医保。对此，再生医学网表示，随着该项政策的施行，相信能够减轻罕见病患者的负担。