第十二条  开展干细胞临床试验研究前，必须制订详细、完整、明确的研究方案,必须具有明确的适应症。研究方案必须遵照《药物临床试验质量管理规范》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的相关规定，遵循风险最小化的原则，并经伦理委员会批准。

    第十三条  干细胞临床试验研究必须按照药物研发规律推进，一般按照药品临床试验Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期的原则次序逐步进行。Ⅰ期临床试验（10-30例）主要确定干细胞治疗方案的安全性。Ⅱ期临床试验（＞100例）检验干细胞治疗方案的有效性，并进一步评价其安全性。Ⅲ期临床试验是在大范围内（＞300例）进一步明确干细胞治疗方案的有效性，监测其不良反应，评价其与现行的传统治疗方式比较的优势，收集更多的信息为其临床应用做准备。Ⅱ-Ⅲ期的临床研究中，病例数的设计必须符合统计学的要求。对于某些罕见性疾病，或目前尚无有效治疗手段的特殊疾病，可根据疾病临床特点在前述基础上酌情减少临床试验病例数。

    第十四条  干细胞临床试验研究中，必须指明干细胞的类型和获取方式。其来源必须符合伦理原则和国家有关规定，符合临床使用的要求。供体必须按照《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》中的相关规定，进行相应的筛查。

    第十五条  干细胞制备、检定及临床前研究应当符合《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的相关要求，干细胞制备需符合《药品生产质量管理规范》（GMP）。如果干细胞的体外修饰涉及基因修饰，还应当符合《人基因治疗研究和制剂质量控制指导原则》的相关要求；若与其他生物材料联合使用，必须符合医疗器械的相关管理规定。

    第十六条  必须对每一份干细胞制剂从其如何从供者获得，如何体外操作，到最后的丢弃、回输或植入到受试者体内等环节进行追踪。对于剩余的干细胞制剂和/或剩余的捐赠物如供者的胚胎、生殖细胞、骨髓、血液等，必须进行合法、妥善并符合社会伦理的处理。干细胞制剂的追踪资料从最后处理之日起必须保存至少10年。

    第十七条  在进行干细胞临床试验研究过程中，所有关于供者和受试者的入选和检查，以及干细胞制剂制备和临床研究各个环节，必须由操作者同步记录，所有资料的原始记录必须做到准确、清晰、无涂改，所有资料应当有电子备份。研究机构必须将所有的原始资料从资料生成之日起保存至少10年。

    第十八条  干细胞临床试验研究在纳入第一个自愿受试者之前，应当按照有关要求在我国临床研究登记备案信息系统进行网络登记备案。

    干细胞临床试验结束后，应当对参与临床试验的受试者进行长期随访监测，以便更好地评价干细胞临床试验研究的安全性和有效性。